La ANMAT aprobó marstacimab para prevenir sangrados en hemofilia grave

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó marstacimab, un medicamento de Pfizer indicado para prevenir episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave, sin inhibidores (es decir, sin anticuerpos contra el factor de coagulación que se usa en el tratamiento). El producto ya está disponible en la Argentina y se administra una vez por semana.

La hemofilia es una enfermedad hereditaria que altera la coagulación de la sangre. En la hemofilia A falta o escasea el factor VIII; en la hemofilia B, el factor IX. Las hemorragias pueden prolongarse después de golpes o cirugías y aparecer de forma espontánea, sobre todo en articulaciones y músculos. Cuando se repiten en una articulación, pueden causar daño articular, dolor crónico y limitaciones de movilidad.

Según la Fundación de la Hemofilia, la prevalencia mundial estimada es de 1.125.000 varones, de los cuales cerca de 418.000 tienen la forma grave.

Durante décadas, el tratamiento se basó en reponer el factor que falta. Marstacimab sigue otra vía: bloquea la proteína TFPI, que frena la coagulación, y así favorece la generación de trombina, una proteína necesaria para formar coágulos. “En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación”, dijo el médico hematólogo Mauro Dávoli, expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados.

La administración es subcutánea, una vez por semana, con una lapicera prellenada. No requiere acceso venoso ni preparar el medicamento antes de cada dosis. Tras una capacitación, la aplicación puede hacerla el propio paciente o un cuidador.

La médica hematóloga infantil Andrea Cocca, del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos, sostuvo que “cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo”.

El respaldo principal es el ensayo BASIS, de fase 3, publicado en la revista Blood. De las 128 personas que ingresaron a la etapa de observación, 116 pasaron después a recibir marstacimab. El diseño no incluyó un grupo paralelo asignado al azar: cada participante se comparó con sus propios seis meses previos.

En quienes recibían tratamiento a demanda, la tasa anualizada estimada de sangrados pasó de 39,86 a 3,20, una reducción aproximada del 92%. En quienes ya recibían profilaxis regular con factores, la tasa anualizada de sangrados que requerían tratamiento bajó de 7,90 a 5,09, con una reducción del 35,5% frente al esquema anterior y una diferencia estadísticamente significativa.

Entre los efectos adversos registrados aparecen reacciones en el sitio de la aplicación, cefalea, fiebre, dolor articular, diarrea, prurito y erupciones. Durante el período principal del ensayo no se informaron eventos tromboembólicos, aunque los autores señalaron que esa ausencia no alcanza para descartar el riesgo en grupos más amplios.

Dávoli indicó que elegir una terapia preventiva implica evaluar la seguridad del tratamiento, la edad, los antecedentes del paciente, si hay inhibidores, qué otros tratamientos necesita y qué prefiere la persona.

Cocca remarcó que recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocer y atender cada sangrado, por lo que conviene acordar con el equipo de salud qué hacer ante un episodio.